Il Parlamento ha approvato il disegno di legge sulle malattie rare, che colpiscono in Italia tra gli 80 e i 140 mila minori, compresi diversi bambini “special needs” in attesa di adozione

Era un provvedimento molto atteso, che ha avuto una lunga elaborazione: ora, finalmente, il ddl sulle malattie rare è legge. Certo, mancano i decreti attuativi che chiariranno come si concretizzerà nella pratica il disegno prodotto dal Parlamento, ma già dall’inizio del nuovo anno dovrebbero iniziare a vedersi i primi effetti.

Cura, ricerca, incentivi e sensibilizzazione nel nuovo ddl sulle malattie rare

Il ddl è composto da 16 articoli che – come riporta Agensir – mirano a “garantire l’uniformità dell’erogazione di prestazioni e medicinali; ad aggiornare costantemente l’elenco delle malattie rare e dei livelli essenziali di assistenza; a riordinare e potenziare la ‘Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare’; a sostenere la ricerca scientifica; a sensibilizzare l’opinione pubblica assicurando un’informazione tempestiva e corretta.
Tra le misure è prevista anche un’integrazione del fondo nazionale destinato alla ricerca e alla produzione dei farmaci per le malattie rare, e di un credito d’imposta del 65% per le imprese che si applicano. Uno dei problemi delle malattie rare, infatti, è che, data l’esiguità del numero di malati (per essere definita “rara” una malattia deve avere un’incidenza inferiore alle 5 persone ogni 10 mila) le Case Farmaceutiche non riescono a coprire i costi per lo sviluppo di farmaci mirati, che infatti vengono chiamati “farmaci orfani”. L’incentivo pubblico serve proprio per far sì che la ricerca non si fermi.
Sempre per quanto riguarda il livello economico, il ddl prevede anche l’istituzione di un “fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare” che ammonta a un milione di euro l’anno ed è destinato a supportare il lavoro di cura e assistenza ai soggetti con una invalidità del 100%.
Più “operativo” è il provvedimento che prevede la messa a punto di un “piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato”, che comprende “i trattamenti e i monitoraggi di cui la persona affetta da una malattia rara necessita, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta”. All’interno di questo piano, i trattamenti sanitari indicati come essenziali, sono totalmente coperti dal servizio sanitario nazionale.
Altre disposizioni prevedono, poi, l’istituzione di organismi di controllo e di organizzazione per la definizione delle linee strategiche delle politiche nazionali e regionali in materia, nonché l’approvazione ogni tre anni di un accordo a livello di conferenza Stato – Regioni del “Piano nazionale per le malattie rare”

La malattie rare colpiscono 300 milioni di persone nel mondo. Uno su cinque è un bambino

L’approvazione del ddl e i cuoi contenuti sono senza dubbio una buona notizia attesa non solo da tutti i soggetti malati, ma anche dalle loro famiglie presenti e… future. Tanti dei bambini cosiddetti special needs in attea di adozione, infatti, sono affetti da malattie rare: ora, i genitori che li adotteranno, sapranno di poter contare su un aiuto più costante ed efficiente da parte dello Stato, della ricerca e della società tutta.
Anche perché, sebbene siano definite “rare”, questa malattie (che si stima siano tra le 6 e le 7 mila) colpiscono nel loro complesso qualcosa come 300 milioni di persone nel mondo, di cui 2 milioni in Italia. Uno su cinque di questi malati è un bambino. Secondo una ricerca MonitoRare riportata da Vita, che alle malattie rare ha dedicato il numero della rivista uscito a marzo 2020, se il 20% dei malati rari sono bambini o ragazzi, significa che “in Italia ci sono dalle 83.500 alle 147 mila persone con una malattia rara che hanno meno di 18 anni”.